AI 신약 개발의 패러다임이 바뀌고 있다는 주제로 원고를 쓰기 위해 챗GPT, 제미나이, 퍼플렉시티 등 몇 가지 대규모 언어 모델^LLM을 통해 아래와 같은 질문을 해보았다. “AI 신약 개발 패러다임 변화라는 검색으로 가장 오래된 기사를 찾아줘.” 요즘은 질문을 잘해야 한다는 프롬프트 엔지니어링이 뜨고 있지만 위와 같이 아주 단순하게 물어보았다. 해당 주제가 비교적 최근에 부상했기 때문에 시기를 특정하기 다소 어렵다는 대답으로 시작해 2023년 8월 18일 발행한 ‘AI 신약 개발 준비하는 제약바이오… 산업 패러다임 변화 시작되나’라는 기사가 가장 오래되었다는 답변과 2019년 7월 18일에 발행된 ‘글로벌 시장 신약 개발 패러다임이 바뀌고 있다’ 기사가 5년 7개월 전에 작성되었다는 대답 등 상반된 답변이 생성되었다. 개인적으로 검색 사이트의 기사 검색을 통해 ‘AI 신약 개발 패러다임 변화’를 추가 검색해보았다. 2016년 3월 9일의 사설 ‘산업 패러다임 바꿀 AI 혁명 시작됐다’라는 기사를 살펴보니 AI는 의료산업의 기존 패러다임을 바꿀 파급력을 가졌다는 내용부터 세계 AI 산업은 아직 절대 강자가 없는 상황이라 우리의 전략에 따라 AI 산업에서 얼마든지 기회를 만들 수 있다며 다행스럽다고 한 기사를 찾을 수 있었다. 어떤 시기를 AI 신약 개발의 패러다임이 바뀐 때로 생각할지는 본 기사를 읽어본 후 독자들께서 판단하기를 바란다.

AI의 강점은 거대한 데이터를 분석하거나 복잡한 데이터를 처리하고 정보를 예측하여 판단하는 패턴 인식 작업에 있기에 언어, 이미지, 영상 처리 및 생성에 많이 사용되고 있었고, 2012년 알렉스넷^ALEXNET이라는 이미지 분석 알고리즘이 공개됨과 동시에 AI 신약 개발 분야의 기업도 하나둘 생기기 시작했다. AI 신약 개발의 초기를 이끌었던 대표적인 기업으로는 2012년 창업한 아톰와이즈^Atomwise, 엑사이언티아^Exscientia, 엡셀레라^AbCellera, 플랫아이언 헬스^{Flatiron Health}, 2013년 창업한 베네볼렌트 에이아이^BenevolentAI, 씨클리카^Cyclica, 리커젼^Recursion, 자이머젠^Zymergen, 2014년의 인실리코 메디슨^{Insilico Medicine}, 2015년의 크리스탈 파이^XtalPi 등이 미국, 중국, 유럽 등에서 생겨났다. 국내에서도 이세돌-알파고 대국 이전에 신테카바이오(2009년), 루닛(2013년), 스탠다임(2015년), 온코크로스(2015년) 등이 AI 신약 개발에 기치를 내걸고 창업되었다. 2016년 이후부터는 신규 타깃 발굴, 후보군 탐색 및 새로운 물질 생성, 물질의 성질 최적화, 새로운 치료법이나 약물 전달 방법 개발, 임상시험 예측 등의 다양한 신약 개발 분야의 AI 활용 바이오벤처들이 생기기 시작했다. 2017년 약 37개의 회사에서 2020년 240여 개로 10배 가까이 늘어났고, 2021년 300개, 2022년 700개, 2023년 800개, 그리고 2024년에는 950여 개의 AI 신약 개발 관련 회사들이 딥 파마 인텔리전스^{DEEP PHARMA INTELLIGENCE}라는 영국의 제약·바이오 전문투자 조사업체에 의해 보고되었다. 이러한 AI 신약 개발 분야의 활용은 기존 제약바이오 메이저 업체들도 지속적으로 관심을 가지고 있어 20대 제약사의 경우 수천억 원의 비용을 들여 최소 10개 이상의 업체들과 AI 신약 개발 공동연구를 진행하고 있다. 화이자의 디지털혁신센터, 아스트라제네카의 데이터사이언스&AI센터, 사노피의 AI신약개발가속센터 등은 독자적 연구시설을 설립해 수백 명에서 많게는 1000명 이상의 AI 관련 연구원을 채용하고 있다.

이러한 투자자들의 기대와 노벨상 수상 등으로 커지고 있는 AI 신약 개발의 성과는 하나의 신약이 탄생하는데 10~15년이 걸리고 최소 수조 원의 비용이 들어가는 일반 제약업계의 신약 개발기간과 비용을 줄인 것이다. 10년 이상이 소요되는 연구 기간을 1년으로 줄인 모더나와 화이자의 mRNA 백신 개발을 AI 기술이 적용된 최초의 신약으로 소개하는 경우도 있다. 하지만 코로나19 팬데믹 기간에는 정부와 규제 기관의 전폭적인 지원이 이루어진 특수한 경우로 필자는 아직 AI 기술을 적용해 발매된 사례는 보고되지 않은 것으로 생각한다. 2024년 바이오파마 트렌드^{Biopharma Trend}에서 발간한 보고서에 따르면 약 8개 정도의 AI 신약 개발 회사가 임상1상 이상의 임상시험을 진행하고 있으며, 리커전 파마슈티컬스^{Recursion Pharmaceuticals}가 엑센시아^Exscientia를 흡수 합병하면서 현재 10여 개의 다양한 임상 파이프라인을 보유하고 있다. 최근 국제 뇌졸중 콘퍼런스에서 REC-994에 대한 뇌해면체기형^{Cerebral Cavernous Malformation, CCM} 환자의 뇌와 뇌간 병변의 부피가 감소하는 유망한 임상2상 결과를 발표했다. 올해 보고서에 소개된 8개의 AI 신약 개발 회사 중에서 최초로 임상3상에 진입하는 사례가 나타날 것으로 보이며 아마도 그 약물이 AI 신약 개발의 최초 발매 타이틀을 얻을 것으로 예상한다.

세계적인 투자금 규모와 비교해 적은 투자금으로 유지되고 있는 국내 AI 신약 개발 업체들도 현재 임상1상을 진행하거나 완료해 조만간 임상2상에 진입하는 성과를 보일 것으로 예상된다. 약물 재창출 기반 AI 신약 개발 기술을 활용한 근감소증 치료제 후보물질 ‘OC514’ 임상1상을 완료하고 2상을 준비 중인 온코크로스, AI를 통해 도출한 급성골수성백혈병^AML 치료제 후보물질 ‘PHI-101’ 임상1상을 시험 중인 파로스아이바이오, AI 기반 바이오마커 발굴 및 복합제 예측 모델을 활용한 루게릭 치료제 ‘NDC-011’ 해외 임상1상을 진행 중인 닥터노아바이오텍 등이 대표적이다. 이러한 회사들 중 모든 임상을 통과하여 발매되는 약물이 나와야만 실제적인 개발비용 감소에 대해서 알아볼 수 있을 것이다.

셋째, 제약바이오 연구원들도 이제는 먼 이야기가 아니라 지속적으로 AI 기술에 관심을 가지고 변화에 대응해야 할 것으로 생각한다.
이러한 AI 신약 개발에 대한 정부 차원의 변화와 일반 연구원들의 관심이 지속되어야만, LLM 모델에서 작성해 준 아래와 같은 AI 신약 개발의 패러다임 전환으로 다가갈 수 있는 지름길이 될 것이다.

“이제 신약 개발은 더 이상 수십 년이 걸리는 과정이 아니다. AI가 후보물질을 찾아내고, 로봇이 실험을 수행하는 시대가 도래했다.”

“인공지능이 신약 개발의 패러다임을 바꾸고 있다. 기존 방식으로 10년이 걸리던 신약 후보 발굴이 AI를 통해 단 몇 개월 만에 가능해졌다.”

“전통적인 신약 개발이 ‘느리고 비싼’ 방식이었다면, AI 기반 신약 개발은 ‘빠르고 효율적인’ 방식으로 변화하고 있다.”

“화합물 하나하나를 실험하던 연구자들은 이제 AI의 도움을 받아 수십억 개의 후보물질을 단숨에 분석할 수 있게 되었다.”

“신약 개발의 혁신이 시작됐다. AI가 데이터를 분석하고, 생성형 AI가 새로운 약물을 디자인하며, 로봇 실험실이 이를 검증하는 시대가 열리고 있다.”